Vertex recebe aprovações da ANVISA para o KALYDECO® (ivacaftor) para tratar fibrose cística
- ANVISA aprova ivacaftor para pessoas com fibrose cística com 6 anos ou mais que apresentam
uma das 9 mutações de gating -
- ANVISA aprova o uso de ivacaftor em pessoas com fibrose cística com 18 anos ou mais que
apresentam mutação R117H
A Vertex Farmacêutica do Brasil Ltda anunciou hoje que
a agência reguladora brasileira, ANVISA, aprovou o KALYDECO®
(ivacaftor), para
tratar a causa subjacente da fibrose cística (FC) em crianças com 6
anos ou mais que têm uma das 9 mutações de gating no gene CFTR, assim
como em pessoas com fibrose cística com idades entre 18 ou mais que
tenham uma mutação
R117H no gene CFTR.
A FC é uma doença genética rara causada por uma proteína CFTR defeituosa ou ausente, resultante de
uma mutação no gene CFTR. No dia 23 de julho, o ORKAMBI®
(lumacaftor/ivacaftor), outro medicamento da Vertex para o tratamento da
FC também foi aprovado pela ANVISA. Agora, a Vertex espera que o
processo de registro de preços na Câmara de Regulação
do Mercado de Medicamentos (CMED) no Brasil seja concluído para ORKAMBI
e KALYDECO.
“Essas
aprovações nos aproximam de nossa missão de tratar a causa subjacente
da fibrose cística e,
portanto, impactar a vida de todos os pacientes com FC elegíveis no
Brasil”, disse Fernando Afonso, Gerente Geral da Vertex no Brasil.
“Estamos empenhados para discutir com as autoridades da Saúde como
tornar o KALYDECO e o ORKAMBI disponíveis no Brasil.”
Mutações de
Gating, ou uma mutação R117H, são algumas das possíveis mutações no gene
CFTR que causam FC. Em pessoas com essas mutações, a proteína
CFTR atinge a superfície celular, mas não funciona adequadamente.
Conhecido como potencializador do
CFTR, o ivacaftor é um medicamento oral desenhado para ajudar as
proteínas CFTR na superfície da célula a se abrirem mais frequentemente a
fim de melhorar o transporte de sal e água através da membrana celular,
o que ajuda a hidratar e limpar o muco
das vias aéreas.
Registros de estudos
A
aprovação da ANVISA foi feita com base em descobertas positivas de
vários estudos de Fase 3 que
avaliaram o uso de KALYDECO em diferentes populações de pacientes com
FC. Dois estudos globais de Fase 3, STRIVE (que incluiu pacientes com 12
anos ou mais com a mutação
G551D) e ENVISION (que randomizou pacientes entre 6 e 11 anos com a mutação
G551D) mostraram que KALYDECO demonstrou melhora significativa
e mantidas por longo prazo na função respiratória, ganho de peso e
outros parâmetros da doença para pessoas com 6 anos ou mais que tenham
pelo menos uma cópia da mutação
G551D do gene CFTR, quando comparado ao placebo. Um outro
estudo de acompanhamento de longo prazo (PERSIST) também demonstrou que a
segurança e a eficácia do KALYDECO observadas nos estudos de Fase 3,
STRIVE e ENVISION, foram mantidas por quase
três anos (144 semanas) em pessoas com 6 anos ou mais, portadoras da
mutação
G551D.
Esta aprovação também se baseou em dados do estudo de Fase 3 de duas partes, KONNECTION, onde KALYDECO
demonstrou melhora estatisticamente significativa na função pulmonar (FEV1),
no índice de massa corporal e nos escores do CFQ-R em pessoas com 6
anos ou mais que têm mutação de gating, e que essas melhorias foram
mantidas por meio de 24 semanas
de tratamento. O perfil de segurança observado neste estudo foi
semelhante aos estudos prévios de Fase 3 do KALYDECO em pessoas com a
mutação
G551D. Um estudo adicional da Fase 3, KONDUCT, avaliou a eficácia
e segurança do KALYDECO em 69 pessoas com 18 anos ou mais portadoras da
mutação
R117H.
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